Representativt bilde. Bildekreditt: ANI
University of Cincinnati forskere har funnet en nyere, mer effektiv behandling for sykdommen Pompe som kan bli den nye standarden for omsorg for den sjeldne tilstanden. Sjeldne sykdommer er noen ganger de vanskeligste å behandle på grunn av mangel på forskning og færre deltakere å studere. Et eksempel kan være de som har Pompes sykdom, en genetisk tilstand når en kropp ikke kan lage et protein som bryter ned et komplekst sukker, kalt glykogen, for energi. For mye glykogen bygger seg opp og skader muskler og organer. Sykdommen forårsaker muskelsvakhet og problemer med å puste og kan påvirke hjertet og musklene.
Hani Kushlaf, MD, førsteamanuensis i både Institutt for nevrologi og rehabiliteringsmedisin og Institutt for patologi og laboratoriemedisin ved UC og hovedforsker av en studie ledet ved UC, vil presentere funn om denne nye behandlingen praktisk talt ved American Academy of Nevrologi 20. april. Kushlaf, en UC Health-lege, sier at Pompes sykdom rammer omtrent 1 av 40 000 mennesker i USA. Det kan påvirke barn, men det kan også presentere senere i livet også. Venstre ubehandlet, kan det resultere i progressivt tap av funksjon av muskler i lemmer og respirasjon, noe som fører til behov for rullestolbruk og åndedrettsstøtte.
'I denne kliniske studien testet vi et nytt medikament eller enzymerstatningsterapi (avalglucosidase alfa) for å se om det var mer effektivt og tryggere enn den for tiden godkjente behandlingen, også en enzymerstatningsterapi, hos pasienter med Pompe-sykdom med sen debut ,' han sier. `` Det viser seg at det er tryggere og mer effektivt enn den nåværende FDA-godkjente behandlingen. Dette nye enzymet vil trolig bli standard for omsorg for pasienter med sykdommen og har allerede blitt sendt inn for godkjenning av Food and Drug Administration. Dette er en stor avtale for pasienter med denne sjeldne sykdommen, ettersom t-PA var for hjerneslag. ' Denne studien var dobbeltblindet, noe som betyr at verken deltakerne eller forskerne visste hvilken behandling som ble administrert via en infusjon. Hos 51 pasienter som fikk den nye behandlingen, så forskerne en forbedring i respiratorisk muskelfunksjon, utholdenhet og muskelstyrke, i tillegg til generelt bedre livskvalitet, sammenlignet med pasienter på gjeldende standard for omsorgsterapi.
'Disse resultatene er ekstremt lovende for å finne en ny og effektiv behandling for denne sykdommen,' legger Kushlaf, som også er medlem av UC Gardner Neuroscience Institute. 'Med disse resultatene kan vi ta de neste trinnene for å få den brukt mye i denne pasientpopulasjonen, forbedre resultatene og gi dem et bedre liv.' (ANI)
(Denne historien er ikke redigert av personalet fra Everysecondcounts-themovie og genereres automatisk fra en syndikert feed.)